Ученые восстановили ребенку слух с помощью генной терапии — это первое такое исследование

Об этом пишет Guardian.

Клиническое исследование такой генной терапии было начато в 2023 году с использованием лечения, разработанного американской фармацевтической компанией Regeneron при поддержке центров клинических исследований в Кембридже.

Опал Сэнди, родом из Оксфордшира, стала первой пациенткой, которую пролечили в рамках глобального исследования генной терапии. Девочка родилась совершенно глухой из-за невропатии, вызванной нарушением прохождения нервных импульсов от внутреннего уха к мозгу.

Ее лечение начали незадолго до ее первого дня рождения. Она стала первой британской пациенткой в мире по этой программе и самым младшим ребенком, который получил такое лечение.

Во время операции Опал проводили генную терапию в правом ухе, а в левом ей установили кохлеарный имплантат, позволяющий слышать людям с нарушением слуха.

Ученые называют результаты «умопомрачительными»: в течение четырех недель после операции Опал реагировала на звук, даже когда кохлеарный имплант в ее левом ухе был выключен. В течение следующих недель ее слух непрерывно улучшался. Уже через 24 недели ученые подтвердили, что у девочки был близкий к нормальному уровень слуха для тихих звуков, таких как шепот.

Сейчас Опал 18 месяцев, и она может реагировать на голоса родителей и произносить такие слова, как «папа» и «бай-бай».

Слуховая нейропатия может быть следствием изменения в одном гене — OTOF. Он производит белок под названием отоферлин, необходимый для того, чтобы внутренние волосковые клетки в ухе могли контактировать со слуховым нервом. Исследование должно было показать, может ли генная терапия обеспечить слух детям, родившимся с таким нарушением.

Профессор Ман Охар Бенс — главный исследователь и ушной хирург в больницах Кембриджского университета — назвал результаты впечатляющими и даже лучшими, чем ожидалось. Он выразил надежду, что это станет началом новой эпохи генной терапии внутреннего уха и многих типов потери слуха.

К испытанию привлекут больше детей из Великобритании, Испании и США. За всеми ими будут наблюдать врачи в течение пяти лет.